FDA a aprobat prima terapie genică împotriva surdităţii ereditare
Articol de arionmihaela, 24 aprilie 2026, 12:09
FDA a aprobat prima terapie genică împotriva surdităţii ereditare
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente din SUA (FDA) a aprobat prima terapie genică pentru surditatea ereditară, transmite vineri Live Science.
Terapia, numită Otarmeni, este aprobată pentru a trata o formă de pierdere a auzului cauzată de mutaţii ale genei OTOF.
Aceasta codifică o proteină numită otoferlină.
Celulele din urechea internă au nevoie de otoferlină pentru a traduce vibraţiile în semnale care pot fi interpretate de creier.
Atunci când oamenii poartă două copii defecte ale genei OTOF – câte una de la fiecare părinte – această linie de comunicare dintre urechea internă şi creier este întreruptă, rezultând o pierdere severă a auzului.
Otarmeni este un tratament unic care utilizează virusuri inofensive pentru a livra copii funcţionale ale OTOF în ureche
Într-un studiu clinic care a inclus 20 de participanţi, 16 au prezentat o îmbunătăţire a auzului în decurs de şase luni.
O altă persoană a prezentat o îmbunătăţire în decurs de un an de tratament.
Unii participanţi s-au îmbunătăţit până la punctul în care au putut auzi şoapte. Toţi participanţii care au răspuns la terapie au atins un nivel de auz care nu necesită de obicei implantare cohleară.
Pe baza rezultatelor studiului, terapia Otarmeni a fost aprobată atât pentru copii, cât şi pentru adulţi cu pierdere a auzului legată de OTOF.
Anunţul a fost facut de producătorul terapiei, Regeneron.
Tratamentul în sine va fi gratuit pentru pacienţii din SUA
‘Aprobarea FDA a acestei terapii genice este un moment important pentru domeniu. Si, cel mai important, pentru pacienţi’, a declarat Zheng-Yi Chen, cercetător asociat la Laboratoarele Eaton-Peabody de la Mass Eye and Ear şi profesor asociat la Harvard Medical School.
Chen a fost implicat într-un studiu clinic privind o terapie genică similară pentru surditatea asociată cu OTOF în China.
Pierderea auzului asociată cu OTOF afectează aproximativ 50 de nou-născuţi pe an în SUA.
Noua terapie este aprobată pentru cei cu două copii defecte ale genei OTOF şi fără antecedente de utilizare a unui implant cohlear în urechea destinată tratamentului.
Un studiu internaţional care testează Otarmeni este încă în desfăşurare şi recrutează copii sub 18 ani din SUA, Regatul Unit, Spania, Germania şi Japonia.
