Medicii cer ca pacienţii cu acondroplazie să aibă acces la tratament

Articol de arionmihaela, 28 mai 2024, 19:21

Asigurarea accesului copiilor din România afectaţi de acondroplazie, o boală rară genetică, la tratamentul cu Voxzogo este “zbaterea” familiei, a comunităţii şi a medicilor, au spus participanţii la conferinţa organizată de Asociaţia Oamenilor Mici, la Palatul Parlamentului.

“Zbaterea noastră acum este să le dăm acces la un medicament care le asigură creşterea. Este un medicament care e accesibil, fereastra terapeutică fiind de la patru luni, până când se închid cartilagiile de creştere, la 14, 15, 17 ani, depinde de caz. Frustrarea noastră vine din faptul că nu reuşim să avem acces la medicaţie, a noastră ca profesionişti”, a declarat dr. Raluca Teleanu de la UMF “Carol Davila” Bucureşti.

Conform datelor Agenţiei Europene a Medicamentului, acondroplazia este o boală ereditară cauzată de o mutaţie a unei gene receptor al factorului de creştere fibroblastic 3 (FGFR3), care afectează creşterea a aproape tuturor oaselor corpului, ceea ce duce la o statură scundă, cu aspect caracteristic. La pacienţii cu acondroplazie, gena FFR3, care reglează creşterea, este permanent activată, fapt ce împiedică creşterea normală a oaselor.

Din 26 august 2021, Agenţia Europeană a Medicamentului a acordat medicamentului Voxzogo, utilizat în tratarea de boli rare, o autorizaţie de punere pe piaţă valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene.

Conf. univ. dr. Ioana Streaţă, de la UMF Craiova, a afirmat că tratamentul cu Voxzogo este singurul aprobat la nivel internaţional şi european, până în prezent, pentru această boală rară.

“Este un tratament care are o perioadă scurtă de administrare, adică poţi începe de la patru luni, dacă ai diagnosticul, şi îl încetezi în momentul în care se închid cartilajele de creştere, când nu mai are unde să acţioneze. Şi atunci tratamentul trebuie început cât mai devreme”, a precizat Ioana Streaţă.

La ora actuală, în ţara noastră, tratamentul este aprobat, la nivel teoretic, dar fără fonduri, a declarat  prof. univ. dr. Maria Puiu de la Centrul Regional de Genetică Moleculară, una dintre cele trei unităţi medicale din ţara noastră care poate pune cu precizie diagnosticul de acondroplazie.

Alina Tătucu, reprezentanta Asociaţiei Oamenilor Mici, a afirmat că tot ceea ce îşi doresc pacienţii este să se regăsească în sistemul naţional de îngrijire şi sănătate.